טיפולים פוטנציאלים לטיפול בדושן ניוון שרירים

טיפולים פרמקולוגים פוטנציאליים בטיפול לדושן ניוון שרירים. ההתקדמות האחרונה מעודדת ביותר לגבי תרופות לטיפול בדושן ניוון שרירים (DMD). 

שינוי התמלילים של הגן המוטנטי ע"י דילוג על אקסון הוביל לביטוי של דיסטרופינים מקוצרים בחולי דושן ניוון שרירים. נכון לעכשיו, התרופות הפוטנציאליות המבטיחות ביותר הן גורמים לדילוג - אקסון אטפלירסן ודריספטרן (eteplirsen ו-drisapersen). ביגליקן ו- SMTC1100 upregulate uprophin. קולטן סטרואידים מודולציה VBP15 וטמוקסיפן, נוגדי חמצון ספציפיים עשויים להבטיח לטיפול סימפטומטי.

ב-18 החודשים האחרונים נרשמה עלייה חדה במספר הדיווחים המרגשים על תרופות טיפוליות חדשות לדושן ניוון שרירים. גורמים לדילוג על אקסון, כדי לשפר את יציבות הרקמה. תגליות מרשימות לגבי אירועים פתוגניים באיתות תאי חשפו מטרות שלא היו מוכרות בהקשר של דושן ניוון שרירים, ובכך אפשרו גישות שמגבילות דלקת, פיברוזיס ונמק. המטרות הן קולטני הורמון גרעיני, NADPH-oxidases וערוצי CA. עיכוב של NF-KB, הפיכת גורם גדילה-אלפא (TGF-α) והפיכת גורם גדילה - בטא (TGF-β) / מיוסטטין או פעולה הם גם מסלולים מבטיחים לנטרל את הפתוגנזה המורכבת של דושן ניוון שרירים.

מקור: Curr Opin Neurol. 2013 Oct;26(5):577-84. doi: 10.1097/WCO.0b013e328364fbaf.