אסטקסנטין חולים עם ניוון שרירים דושן

אסטקסנטין לא נחקר בניסויים קליניים שכללו חולים עם ניוון שרירים דושן (DMD), ואין ראיות בספרות הרפואית התומכות בשימוש בו באוכלוסיות DMD אנושיות. הנתונים הזמינים היחידים הם ממחקרים פרה-קליניים במודל עכבר mdx של DMD, שבהם תוספי אסטקסנטין בהקשר של תזונה עתירת שומן הראו שיפור בשטח החתך של סיבי השריר, כוח האחיזה, סיבולת הליכון ומורפולוגיה מיטוכונדריאלית, תוך הפחתת רמות הטריגליצרידים והמלונאלדהיד בשרירים, דבר המצביע על הפחתה בליפוטוקסיות ובלחץ חמצוני.

[1] השפעות אלו עשויות להיות רלוונטיות לסיבוכים מטבוליים הקשורים להשמנת יתר ב-DMD, אך משמעותן הקלינית בבני אדם נותרה לא ידועה.

אין הנחיות קליניות עדכניות מאגודות נוירומוסקולריות גדולות או הצהרות קונצנזוס הממליצות על אסטקסנטין לטיפול ב-DMD. עמוד התווך של הטיפול ב-DMD נותר קורטיקוסטרואידים, טיפולים ממוקדי גנים וטיפול תומך, כפי שמתואר בסקירות אחרונות של טיפולים מתפתחים. [2-3] בעוד שאסטקסנטין מדגים תכונות נוגדות חמצון ואנטי-אדיפוגניות במודלים של בעלי חיים, יעילותו, בטיחותו ומינון אופטימלי בחולי DMD לא נקבעו.

לסיכום, אין ראיות קליניות התומכות באסטקסנטין עבור חולים עם ניוון שרירים דושן, ואין להתייחס לשימוש בו כחלק מטיפול סטנדרטי. כל תועלת פוטנציאלית מוגבלת לממצאים פרה-קליניים במודלים של בעלי חיים.[1]

מקורות: 

1. Astaxanthin Ameliorates Worsened Muscle Dysfunction of MDX Mice Fed With a High-Fat Diet Through Reducing Lipotoxicity and Regulating Gut Microbiota.

Chen Y, Ling C, Chen M, et al.

Nutrients. 2023;16(1):33. doi:10.3390/nu16010033.

2. Emerging Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy.

Markati T, Oskoui M, Farrar MA, et al.

The Lancet. Neurology. 2022;21(9):814-829. doi:10.1016/S1474-4422(22)00125-9.

3. Muscular Dystrophies.

Mercuri E, Bönnemann CG, Muntoni F.

Lancet (London, England). 2019;394(10213):2025-2038. doi:10.1016/S0140-6736(19)32910-1.

סיבוכים תזונתיים שכיחים מאוד במחלת ניוון שרירים דושן

סיבוכים תזונתיים שכיחים מאוד במחלת ניוון שרירים דושן (DMD), כאשר חולים חווים לעיתים קרובות חוסר איזון במשקל (הן השמנת יתר והן תת-תזונה), שינוי בהרכב הגוף וסיכון מוגבר לצפיפות עצם נמוכה ושברים. בעיות אלו מחמירות עקב ניידות מופחתת, טיפול בקורטיקוסטרואידים והתקדמות המחלה, ויכולות להשפיע לרעה על תפקודי הנשימה, שרירי השלד והלב.

הערכה תזונתית סדירה ע"י דיאטנית רשומה וטיפול רב-תחומי - כולל פיזיותרפיה, פתולוגיית תקשורת וגסטרואנטרולוגיה - הם מרכיבים חיוניים בטיפול לאורך מהלך המחלה.

תוספי סידן וויטמין D הם ההתערבויות התזונתיות היחידות עם המלצות קונצנזוס לשיפור בריאות העצם ופוטנציאל להשפיע על איכות החיים ותוחלת החיים במחלת דושן. טיפול בקורטיקוסטרואידים מגביר את הסיכון לאוסטאופורוזיס ולמחסור בוויטמין D, מה שמצריך הערכה שנתית של צריכת הסידן בתזונה ורמות 25-הידרוקסי-ויטמין D בסרום.

תוספת מסומנת אם צריכת הסידן נמוכה מההמלצות הספציפיות לגיל או אם 25-הידרוקסי-ויטמין D בסרום יורדת מתחת ל-30 ננוגרם/מ"ל.

[1] מינון יומי של 2000 יחידות בינלאומיות של ויטמין D הוכח כמספיק לשמירה על רמות בסרום בחולי DMD במשך 50 שבועות.

[3] עבור מיקרו-נוטריינטים אחרים, יש לצרוך תוספים בהתאם לצריכה תזונתית כללית אלא אם כן מזוהה מחסור ספציפי; אין ראיות מוצקות התומכות בתוספים שגרתיים של ויטמינים או מינרלים אחרים לשינוי המחלה.

[1-2]

נחקרו התערבויות נוגדות חמצון ותזונה, אך הראיות נותרות מוגבלות. אידבנון הוכיח בטיחות ויעילות בשיפור תפקוד הריאות בחולי DMD, במיוחד באוכלוסיות שלא טופלו בגלוקוקורטיקואידים, אם כי ניסויי שלב 3 לא עמדו בנקודות הסיום העיקריות ויש צורך במחקר נוסף.

[4-5] קואנזים Q10 ו-FLAVOMEGA (פלבנואידים וחומצות שומן אומגה 3) עשויים להציע שיפורים צנועים בכוח השרירים או בפעילות הגופנית, אך הנתונים אינם חד משמעיים ויש צורך בניסויים נוספים.

[4-5] נוגדי חמצון אחרים - כולל ויטמין E, סופראוקסיד דיסמוטאז ופנטוקסיפלין - לא הראו תועלת משמעותית בניסויים קליניים לחוזק שרירים, תפקוד ריאתי או איכות חיים.

[4][6] למרות השימוש הנרחב ברפואה משלימה ואלטרנטיבית בקרב משפחות של חולי DMD, הספרות הרפואית מזהירה מפני שימוש אנקדוטלי בתוספי מזון או תרופות צמחיות ללא ראיות קליניות.

[7]

מחקרים פרה-קליניים במודלים של עכברים מסוג mdx מצביעים על כך שתערובות מועשרות בחומצות אמינו מסועפות (BCAAem) עשויות לשפר את סיבולת השרירים ואת כלי הדם, ולשמש באופן פוטנציאלי כטיפול אדג'ובנטי.

[8] עם זאת, אין מספיק ראיות כדי להמליץ ​​על חומצות אמינו מסועפות או דיאטות מועשרות בחלבון לחולי DMD, ויש צורך במחקר נוסף באוכלוסיות אנושיות.

[1]

בסך הכל, קיים מחסור במחקר תזונה איכותי ספציפי ל-DMD. הספרות הרפואית מדגישה את הצורך במחקרים נוספים על תוספי תזונה, פיתוח תרשימי גדילה ספציפיים למחלות ושיפור שיטות להערכת הרכב גוף כדי להנחות טוב יותר את הפרקטיקה הקלינית ולמטב את התוצאות ב-DMD. [1-2]

לסיכום, תוספי סידן וויטמין D הם ההתערבויות התזונתיות היחידות עם תועלת מוכחת לבריאות העצם במחלת דושן שרירים (DMD), ומינון יומי של 2000 יחידות בינלאומיות של ויטמין D מספיק לשמירה על רמות בסרום. תוספי מזון אחרים - כולל נוגדי חמצון, חומצות אמינו ותרופות צמחיות - חסרים ראיות מספיקות לשימוש שגרתי לשיפור איכות החיים או תוחלת החיים במחלת דושן שרירים. הערכה תזונתית סדירה וטיפול אישי נותרים אבן הפינה של הטיפול.

1.

Diagnosis and Management of Duchenne Muscular Dystrophy, Part 1: Diagnosis, and Neuromuscular, Rehabilitation, Endocrine, and Gastrointestinal and Nutritional Management.

Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al.

The Lancet. Neurology. 2018;17(3):251-267. doi:10.1016/S1474-4422(18)30024-3.

 Leading Journal

2.

A Review of Nutrition in Duchenne Muscular Dystrophy.

Davidson ZE, Truby H.

Journal of Human Nutrition and Dietetics : The Official Journal of the British Dietetic Association. 2009;22(5):383-93. doi:10.1111/j.1365-277X.2009.00979.x.

3.

Effect of a Multicomponent Nutritional Supplement on Functional Outcomes for Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Controlled Trial.

Davidson ZE, Hughes I, Ryan MM, et al.

Clinical Nutrition (Edinburgh, Scotland). 2021;40(7):4702-4711. doi:10.1016/j.clnu.2021.06.008.

4.

Antioxidants for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy: A Systematic Review and Meta-Analysis.

Ren S, Yao C, Liu Y, et al.

European Neurology. 2022;85(5):377-388. doi:10.1159/000525045.

5.

Emerging Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy.

Markati T, Oskoui M, Farrar MA, et al.

The Lancet. Neurology. 2022;21(9):814-829. doi:10.1016/S1474-4422(22)00125-9.

 Leading Journal

6.

Diagnosis and Management of Duchenne Muscular Dystrophy, Part 1: Diagnosis, and Pharmacological and Psychosocial Management.

Bushby K, Finkel R, Birnkrant DJ, et al.

The Lancet. Neurology. 2010;9(1):77-93. doi:10.1016/S1474-4422(09)70271-6.

Practice Guideline Leading Journal

7.

Nutraceuticals and Their Potential to Treat Duchenne Muscular Dystrophy: Separating the Credible From the Conjecture.

Woodman KG, Coles CA, Lamandé SR, White JD.

Nutrients. 2016;8(11):E713. doi:10.3390/nu8110713.

8.

Supplementation With a Selective Amino Acid Formula Ameliorates Muscular Dystrophy in MDX Mice.

Banfi S, D'Antona G, Ruocco C, et al.

Scientific Reports. 2018;8(1):14659. doi:10.1038/s41598-018-32613-w.