תרופה לדושן ניוון שרירים Ataluren או (Translarna™) למחלות גנטיות
Ataluren, המוכרת בשם PTC124, היא תרופה לטיפול בניוון שרירים דושן ובפוטנציאל להפרעות גנטיות אחרות. התרופה יוצרה ע"י PTC Therapeutics ונמכרת תחת השם המסחרי: Translarna באיחוד האירופי.
תרופה מתחם מולקולות קטנות, שיכולות להינטל באופן אוראלי לטיפול בחולים עם הפרעות גנטיות, עקב מוטציה. Ataluren נמצאת בפיתוח קליני לטיפול במחלת ניוון שרירים דושן נגרמת עקב מוטציה, סיסטיק פיברוזיס נגרמת עקב מוטציה (nmCF).
ל- Ataluren קיבלה אישור לשיווק מותנה באיחוד האירופי תחת השם המסחרי ™ Translarna לטיפול במחלת דושן ניוון שרירים - DMD, בחולים אמבולטוריים בגילאי חמש ומעלה.
Translarna הינו הראשון שאושר לגורם הבסיסי של DMD.
תוצאות מראות את היכולת ה- Translarna כמשנה את מהלך התקדמות המחלה בדון ניוון שרירים. מכלול של נתונים משני מחקרים מבוקרים פלסבו במעל 400 חולים שהראו השפעה משמעות מבחינה קלינית על חיי המטופלים, כך אמר סטיוארט וו פלץ, Ph .D., מנכ"ל Therapeutics PTC.
עיקר המשפיעים מהחלה דושן הם בנים, ניוון שרירים דושן פוגעת בשרירים, הנגרמת עקב חוסר בחלבון פונקציונלי - דיסטרופין. חלבון הדיסטרופין הוא קריטי ליציבות המבנית של שרירי השלד, הסרעפת, ושריר הלב.
Ataluren, המוכרת בשם PTC124, היא תרופה לטיפול בניוון שרירים דושן ובפוטנציאל להפרעות גנטיות אחרות. התרופה יוצרה ע"י PTC Therapeutics ונמכרת תחת השם המסחרי: Translarna באיחוד האירופי.
תרופה מתחם מולקולות קטנות, שיכולות להינטל באופן אוראלי לטיפול בחולים עם הפרעות גנטיות, עקב מוטציה. Ataluren נמצאת בפיתוח קליני לטיפול במחלת ניוון שרירים דושן נגרמת עקב מוטציה, סיסטיק פיברוזיס נגרמת עקב מוטציה (nmCF).
ל- Ataluren קיבלה אישור לשיווק מותנה באיחוד האירופי תחת השם המסחרי ™ Translarna לטיפול במחלת דושן ניוון שרירים - DMD, בחולים אמבולטוריים בגילאי חמש ומעלה.
Translarna הינו הראשון שאושר לגורם הבסיסי של DMD.
תוצאות מראות את היכולת ה- Translarna כמשנה את מהלך התקדמות המחלה בדון ניוון שרירים. מכלול של נתונים משני מחקרים מבוקרים פלסבו במעל 400 חולים שהראו השפעה משמעות מבחינה קלינית על חיי המטופלים, כך אמר סטיוארט וו פלץ, Ph .D., מנכ"ל Therapeutics PTC.
עיקר המשפיעים מהחלה דושן הם בנים, ניוון שרירים דושן פוגעת בשרירים, הנגרמת עקב חוסר בחלבון פונקציונלי - דיסטרופין. חלבון הדיסטרופין הוא קריטי ליציבות המבנית של שרירי השלד, הסרעפת, ושריר הלב.
אין תגובות:
הוסף רשומת תגובה